每經(jīng)網(wǎng)上海9月28日電（記者 王霞）  跨國(guó)制藥企業(yè)賽諾菲-安萬特昨日(9月27日)宣布其中國(guó)研發(fā)中心與中國(guó)醫(yī)藥工業(yè)研究院合作，共同進(jìn)行我國(guó)首個(gè)罕見病領(lǐng)域疾病診斷及治療的聯(lián)合研究。據(jù)了解，雙方已經(jīng)簽署了合作備忘錄，將排查中國(guó)罕見病，但是對(duì)于具體的合作細(xì)節(jié)并沒有進(jìn)行披露。

記者了解到，罕見病藥物的研發(fā)目前逐步成為各大跨國(guó)藥企重點(diǎn)布局的領(lǐng)域。雖然我國(guó)在罕見病用藥審批列入特殊審批范圍，但是我國(guó)不僅沒有自主研制生產(chǎn)的罕見病藥物上市，本土企業(yè)的研發(fā)也處于空白狀態(tài)。

“罕見病藥物開發(fā)的投入成本較高，但用藥人群稀少，利潤(rùn)相對(duì)較低，因此國(guó)內(nèi)制藥企業(yè)無利可圖也不去生產(chǎn)，更多的還是關(guān)注常見病和多發(fā)病。”生物谷創(chuàng)始人張發(fā)寶在接受《每日經(jīng)濟(jì)新聞》記者采訪時(shí)表示。

賽諾菲等外企加碼罕見藥領(lǐng)域

中國(guó)醫(yī)藥集團(tuán)副董事長(zhǎng)王麗峰表示，此次簽署的合作將探索我國(guó)特有的罕見病病因組成、流行病及患病人權(quán)特征等情況，加快國(guó)內(nèi)罕見病領(lǐng)域研發(fā)，為中國(guó)換著提供量身定制的治療方案。

而記者了解，由于稱為“孤兒藥”的罕見病藥物研發(fā)成本高、市場(chǎng)需求也較少、研發(fā)成本高，過去一向不受制藥公司重視。而如今，不僅是賽諾菲把罕見病藥物當(dāng)做一個(gè)新的增長(zhǎng)點(diǎn)和重點(diǎn)布局的領(lǐng)域，近年來，包括賽諾菲、諾華、輝瑞、葛蘭素史克在內(nèi)的跨國(guó)藥企競(jìng)相進(jìn)軍這一領(lǐng)域，以期占據(jù)一席之地。

記者了解發(fā)現(xiàn)，跨國(guó)藥企進(jìn)入這一領(lǐng)域主要通過實(shí)施收購(gòu)和自己組建罕見病業(yè)務(wù)部門。去年，賽諾菲以201億美元手工鉤美國(guó)生物技術(shù)公司健贊，標(biāo)志著賽諾菲把新的增長(zhǎng)點(diǎn)放在了生物技術(shù)產(chǎn)品和罕見病藥物，也讓賽諾菲也成為罕見病治療領(lǐng)域的佼佼者之一。記者同時(shí)獲悉，目前健贊已經(jīng)有一款藥已經(jīng)在中國(guó)上市，成為我國(guó)國(guó)內(nèi)為數(shù)不多罕見病治療藥物。

而在2010年，輝瑞和葛蘭素史克分別成立相關(guān)業(yè)務(wù)部門和研發(fā)部門；同時(shí)，諾華成立專門的研究機(jī)構(gòu)，構(gòu)建起合作和融資機(jī)制，而羅氏則是利用其在生物制藥領(lǐng)域里的專業(yè)知識(shí)，尤其通過子公司基因泰克進(jìn)軍這一領(lǐng)域。

張發(fā)寶在接受《每日經(jīng)濟(jì)新聞》記者采訪時(shí)表示，跨國(guó)藥企近年來進(jìn)軍罕見病領(lǐng)域是因?yàn)槟軌驗(yàn)楣編碛行魏蜔o形的價(jià)值，在罕見病領(lǐng)域的研發(fā)能夠提升藥企的品牌和社會(huì)責(zé)任感，同時(shí)通過其產(chǎn)品的全球銷售，能夠提高其研發(fā)產(chǎn)出。

“并且對(duì)于罕見病的研發(fā)，在審批階段有綠色通道，這樣大大提高了研發(fā)的成功率，降低研發(fā)成本和風(fēng)險(xiǎn)。”張發(fā)寶表示，一旦藥企在某個(gè)產(chǎn)品取得了成功，在市場(chǎng)上能夠保證很長(zhǎng)時(shí)間的“唯一性”，這樣讓藥企在產(chǎn)品細(xì)分中占據(jù)一定的地位。

本土藥企缺位

據(jù)了解，我國(guó)目前對(duì)罕見病沒有官方的權(quán)威定義，疾病種類與患病人群的數(shù)據(jù)也未見確切報(bào)道。按世界衛(wèi)生組織定義罕見病的發(fā)生率0.65％。~1％。計(jì)算，我國(guó)現(xiàn)階段罕見病患者就超過千萬人之多。

但是記者了解到，罕見病藥物的研發(fā)目前逐步成為各大跨國(guó)藥企重點(diǎn)布局的領(lǐng)域。雖然在2009年初，我國(guó)《新藥注冊(cè)特殊審批管理規(guī)定》頒布實(shí)施，將罕見病用藥審批列入特殊審批范圍，但是我國(guó)不僅沒有自主研制生產(chǎn)的罕見病藥物上市，也沒有本土企業(yè)宣布涉及罕見藥物的研發(fā)，并且在相關(guān)藥物的引進(jìn)、生產(chǎn)等環(huán)節(jié)也相對(duì)較為緩慢。

“罕見病藥物開發(fā)的投入成本較高，但用藥人群稀少，利潤(rùn)相對(duì)較低，因此國(guó)內(nèi)制藥企業(yè)無利可圖也不去生產(chǎn)，更多的還是關(guān)注常見病和多發(fā)病。”張發(fā)寶表示。

同時(shí)一位業(yè)內(nèi)人士告訴記者，很多企業(yè)之所以不愿意進(jìn)行相關(guān)的研發(fā)，很多藥物基本依賴國(guó)外進(jìn)口，一個(gè)重要的原因是“孤兒藥”藥價(jià)比較高，而國(guó)內(nèi)對(duì)“孤兒病”的治療費(fèi)用尚無保障政策。

“國(guó)外的醫(yī)保對(duì)于罕見病的報(bào)銷力度比較大，但是國(guó)內(nèi)的醫(yī)保還跟不上。而國(guó)內(nèi)藥企也不愿意生產(chǎn)，藥價(jià)較貴，因此很多患者如果消費(fèi)不起昂貴的進(jìn)口藥，就選擇放棄治療。”上述業(yè)內(nèi)人士說。

不少專家都在呼吁將罕見病納入醫(yī)保體系?！睹咳战?jīng)濟(jì)新聞》記者了解到，目前上海市罕見病醫(yī)保體系正在逐步建立，罕見病報(bào)銷額度提至20萬元，共有12種可治療的罕見病不同程度地取得部分醫(yī)保報(bào)銷和基金資助。北京、廣東等省市在這方面的籌備工作也在積極進(jìn)行中。

“這不管對(duì)患者還是藥企來講都是一個(gè)好事，尤其是對(duì)于跨國(guó)藥企來講。”張發(fā)寶表示，中國(guó)藥企在這一領(lǐng)域的缺位是個(gè)遺憾，應(yīng)該把眼光放長(zhǎng)遠(yuǎn)一些，現(xiàn)在有一些專利過期的藥物，完全可以去做仿制藥的開發(fā)，并且在一些較為傳統(tǒng)的藥物也可以應(yīng)用在罕見病領(lǐng)域，中國(guó)藥企完全有能力去生產(chǎn)。但是在新產(chǎn)品研發(fā)方面，本土藥企相比于跨國(guó)藥企，還有一定的差距。