每經(jīng)記者 陳星    每經(jīng)編輯 董興生    

每年三月是“國際多發(fā)性骨髓瘤關愛月”。作為血液系統(tǒng)第二大常見惡性腫瘤，多發(fā)性骨髓瘤被稱為“吃骨頭的血液病”，在老年人群中高發(fā)，還被稱為“一定會復發(fā)的癌癥”。隨著其復發(fā)次數(shù)增多，患者治療和生存預后也會隨之下降。

近日，四川省人民醫(yī)院血液科主任黃曉兵在接受包括《每日經(jīng)濟新聞》記者在內(nèi)的媒體采訪時表示，近年來，多發(fā)性骨髓瘤的發(fā)病率在明顯增長，并且呈現(xiàn)出年輕化趨勢。

但隨著多發(fā)性骨髓瘤發(fā)病率的增長，對該疾病的早期重視和診斷也成為了可能。“各個地區(qū)、層級的醫(yī)院在多發(fā)性骨髓瘤的診斷上已經(jīng)不存在技術難題，但進一步的風險評估、規(guī)范治療還需要提升”。

黃曉兵還表示，多發(fā)性骨髓瘤的基礎研究已經(jīng)越來越深入；許多新藥井噴式出現(xiàn)，包括目前最新免疫治療方式的出現(xiàn)；國家支持力度也越來越大，很多藥都納進了醫(yī)保報銷范圍。所以，醫(yī)生的診療水平也越來越高、越來越精準。

“可預期的長期生存完全可以達到，也是我們未來的治療目標。我們希望把多發(fā)性骨髓瘤轉(zhuǎn)化成一個像高血壓、糖尿病的慢性疾病，不影響患者壽命的慢性疾病。”黃曉兵說。

基層醫(yī)療機構應規(guī)范風險分層

黃曉兵回憶自己剛畢業(yè)時，多發(fā)性骨髓瘤還算是一種“罕見病”，而到現(xiàn)在，多發(fā)性骨髓瘤已經(jīng)越來越高發(fā)，發(fā)病年齡也出現(xiàn)年輕化趨勢。

以他所在的科室為例，收治的血液腫瘤病人中有三分之一都是白血病、淋巴瘤或骨髓瘤。其中，淋巴瘤和骨髓瘤都與免疫系統(tǒng)密切相關，外部環(huán)境、飲食等一旦形成持續(xù)性刺激，引起炎癥等，就有可能朝腫瘤轉(zhuǎn)化。

但隨著從少見變成多發(fā)，多發(fā)性骨髓瘤的早期發(fā)現(xiàn)和篩查成為可能。

圖片來源：視覺中國-VCG211278686200

黃曉兵介紹，多發(fā)性骨髓瘤的癥狀常常會累及靶器官，臨床上稱為“CRAB癥狀”。其中的“B”代表骨骼破壞，因此，多發(fā)性骨髓瘤的癥狀常包括骨質(zhì)損傷、骨質(zhì)破壞、骨疼痛等。“R”則代表腎功能不全，意味著多發(fā)性骨髓瘤會累及腎臟，出現(xiàn)腎功能不全等。

除此之外，多發(fā)性骨髓瘤病變還可能導致周圍神經(jīng)病變、淀粉樣變性，進而表現(xiàn)為心功能不全、心衰、心律失常等癥狀。因此，不管是骨科、腎內(nèi)科、神經(jīng)內(nèi)科、心內(nèi)科都可能發(fā)現(xiàn)多發(fā)性骨髓瘤患者。

這樣的背景下，多發(fā)性骨髓瘤的MDT（多學科會診）在部分大型三甲醫(yī)院成立，推動了多發(fā)性骨髓瘤的“早發(fā)現(xiàn)、早診斷、早治療”。

而除了在三甲醫(yī)院，黃曉兵表示，在基層地區(qū)和基層醫(yī)療機構，多發(fā)性骨髓瘤的診斷發(fā)現(xiàn)也趨于成熟，診斷技術和醫(yī)生認知方面沒有明顯障礙。但他也表示，多發(fā)性骨髓瘤還需要初診之后的進一步風險評估及規(guī)范治療，在這一方面，基層醫(yī)療單位還需進一步提升。

他介紹，多發(fā)性骨髓瘤在診斷后還需要進行詳細的風險分層——將患者分為標危、高危、超高危組等等，再采取不同的治療措施。其中涉及到的細胞遺傳學檢測，在基層醫(yī)療單位難以實現(xiàn)，需要三甲醫(yī)院在醫(yī)聯(lián)體單位中發(fā)揮更多作用。

標準一線治療推動慢病化管理

多發(fā)性骨髓瘤因其易復發(fā)和多次復發(fā)特性，存在巨大的治療難點。

黃曉兵表示，近年來，多發(fā)性骨髓瘤的治療手段飛速進步，其中，免疫治療的出現(xiàn)可視為跨時代的標志。目前，國內(nèi)引入的首個CD38單抗——達雷妥尤單抗注射液已經(jīng)納入醫(yī)保目錄。“近幾年，達雷妥尤單抗這類創(chuàng)新藥物能夠很快進入醫(yī)保，體現(xiàn)了醫(yī)保政策對重大疾病的重視，也切實減輕了患者的醫(yī)療負擔。也得益于多發(fā)性骨髓瘤的多種藥物陸續(xù)納入醫(yī)保，規(guī)范的一線治療方案才有了進一步推廣。”黃曉兵補充說。

但就目前的臨床經(jīng)驗來看，多發(fā)性骨髓瘤仍然是一種不可治愈的疾病。且復發(fā)后治療難度更大，隨著復發(fā)次數(shù)增加，治療反應和生存預后隨之下降。

黃曉兵表示，首次復發(fā)對骨髓瘤病人而言也是非常寶貴的治療機會。如果患者能夠在此時盡早接受合適的治療方案，并在開始階段實現(xiàn)療效的最大化，能夠讓病人獲得最大程度的緩解，盡可能延長生存期。

“對于符合條件的患者，建議進行自體造血干細胞移植，并通過多種創(chuàng)新治療方案，最終將多發(fā)性骨髓瘤轉(zhuǎn)化為一種慢性疾病，國外的低危組多發(fā)性骨髓瘤患者實際上已經(jīng)實現(xiàn)這一目標”。

據(jù)悉，在歐美等醫(yī)療技術、市場較成熟的國家和地區(qū)，多發(fā)性骨髓瘤的低危組患者可以得到長期生存，中位生存期甚至能達到10年，中危組生存期平均在8年以上，高危組則在4年以上。國內(nèi)多發(fā)性骨髓瘤患者的中位生存期仍有一定差距。

黃曉兵認為，差距主要是由于成熟醫(yī)療市場從誘導治療、鞏固治療到維持治療都較規(guī)范。在北京、上海、廣州等城市的三甲醫(yī)院，基本能達到與歐美國家持平的水平，但在其他地區(qū)，由于在分層治療、藥物可及性等方面的差距，患者生存期有所差異。

“如何讓醫(yī)生給老百姓用上標準的一線治療方案，是未來值得努力的方向。”黃曉兵表示。