每經(jīng)記者 許立波    每經(jīng)編輯 董興生    

丨 2023年12月21日 星期四 丨

NO.1 國內(nèi)首個(gè)利用轉(zhuǎn)基因動(dòng)物生產(chǎn)的罕見病治療藥物獲批臨床

12月20日，據(jù)中國生物官方微信公眾號(hào)消息，12月15日，國藥集團(tuán)中國生物成都生物制品研究所研發(fā)的“重組人C1酯酶抑制劑”獲國家藥品監(jiān)督管理局簽發(fā)的《藥物臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)通知書》。該藥品系國內(nèi)首個(gè)利用轉(zhuǎn)基因動(dòng)物生產(chǎn)獲準(zhǔn)進(jìn)入臨床研究的治療性藥物。

點(diǎn)評(píng)：近年來，基因修飾動(dòng)物在生命科學(xué)、醫(yī)藥創(chuàng)新等領(lǐng)域展現(xiàn)出了巨大的應(yīng)用前景。該事件一方面展現(xiàn)出中國生物對生物醫(yī)藥前沿創(chuàng)新領(lǐng)域的積極探索，另一方面也對罕見病治療領(lǐng)域具有重要意義。

NO.2 恒瑞醫(yī)藥：JAK1抑制劑SHR0302系統(tǒng)性紅斑狼瘡適應(yīng)癥獲批臨床

12月20日，恒瑞醫(yī)藥公告，公司收到國家藥監(jiān)局核準(zhǔn)簽發(fā)的關(guān)于SHR0302緩釋片的《藥物臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)通知書》，將于近期開展系統(tǒng)性紅斑狼瘡適應(yīng)癥臨床試驗(yàn)；SHR0302緩釋片是一種高選擇性的JAK1抑制劑，可通過抑制JAK1信號(hào)傳導(dǎo)發(fā)揮抗炎和抑制免疫的生物學(xué)效應(yīng)；目前暫未有針對系統(tǒng)性紅斑狼瘡的同靶點(diǎn)藥物獲批上市。SHR0302相關(guān)項(xiàng)目累計(jì)已投入研發(fā)費(fèi)用約7.29億元。

點(diǎn)評(píng)：恒瑞醫(yī)藥新藥獲批臨床試驗(yàn)，未來有望為系統(tǒng)性紅斑狼瘡患者帶來新的治療選擇，在提高患者生存率和生活質(zhì)量方面具有一定積極意義。

NO.3 恩華藥業(yè)：美國FDA關(guān)閉警告信

12月20日，恩華藥業(yè)公告，公司于2019年9月25日收到美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）發(fā)出的針對2019年4月1—5日公司賈汪原料藥廠的原料藥檢查結(jié)果發(fā)現(xiàn)的銷售至美國的產(chǎn)品存在執(zhí)行USP（美國藥典）方法和標(biāo)準(zhǔn)有缺陷等方面的不足而出具的警告信。

近日，恩華藥業(yè)收到了FDA官方正式的郵件通知，F(xiàn)DA已經(jīng)完成了對公司在2019年9月警告信中提出的缺陷的整改措施的評(píng)估，認(rèn)為公司對警告信中提出的缺陷已做出相應(yīng)的整改行動(dòng)，因此，關(guān)閉對公司賈汪原料藥廠的警告信。

點(diǎn)評(píng)：美國FDA關(guān)閉對公司賈汪原料藥廠的警告信，表明此前在檢查中發(fā)現(xiàn)的生產(chǎn)缺陷已整改完畢，對公司未來的海外市場拓展有積極影響。

NO.4 華東醫(yī)藥：簽訂市場推廣服務(wù)協(xié)議

12月20日，華東醫(yī)藥公告，其全資子公司中美華東獲得南京英派藥業(yè)有限公司全資子公司上海君派英實(shí)藥業(yè)有限公司的塞納帕利于中國內(nèi)地的獨(dú)家市場推廣權(quán)益。中美華東將向英派藥業(yè)支付1億元人民幣首付款，以及最高不超過1.9億元人民幣的注冊及商業(yè)化里程碑付款。同時(shí)，英派藥業(yè)將根據(jù)協(xié)議約定向中美華東支付市場推廣服務(wù)費(fèi)。

據(jù)悉，塞納帕利是由英派藥業(yè)自主研發(fā)的新型、高效的PARP1/2抑制劑，其獨(dú)特的分子結(jié)構(gòu)確保了出色的靶向選擇性和廣泛的安全窗口。2023年8月，國家藥品監(jiān)督管理局受理了塞納帕利的新藥上市申請，適用于晚期上皮性卵巢癌、輸卵管癌或原發(fā)性腹膜癌成人患者對一線含鉑化療達(dá)到完全緩解或部分緩解后的維持治療。

點(diǎn)評(píng)：近年來，PARP抑制劑正在改變卵巢癌的治療格局。華東醫(yī)藥通過引入英派藥業(yè)即將實(shí)現(xiàn)商業(yè)化的創(chuàng)新管線塞納帕利，有助于豐富公司腫瘤領(lǐng)域產(chǎn)品線，兩家公司也有望通過合作共享資源、協(xié)同發(fā)展。

NO.5 智飛生物：組分百白破疫苗進(jìn)入Ⅲ期臨床試驗(yàn)

12月20日，智飛生物公告，由全資子公司北京智飛綠竹生物制藥有限公司自主研發(fā)的吸附無細(xì)胞百白破（組分）聯(lián)合疫苗在廣西開展Ⅲ期臨床試驗(yàn)。百白破疫苗是針對百日咳、白喉、破傷風(fēng)三種疾病的聯(lián)合疫苗。

點(diǎn)評(píng)：目前，國內(nèi)暫無組分百白破疫苗獲批上市，相關(guān)市場前景廣闊。但需要指出的是，百白破疫苗后續(xù)臨床試驗(yàn)進(jìn)度、結(jié)果及產(chǎn)品上市情況存在不確定性。